【医療】難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は3人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え

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1 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:51:13.32 ID:WfBwBdFG9

※3/25(土) 19:43配信
神戸新聞NEXT

 治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に3人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか-。

■明確な結果

 神戸大教授の野津寛大さん(50)=小児科=らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても1匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。

 使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。

■開発費打ち切り

 アルポート症候群の発症率は数千~1万人に1人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。

 野津さんらは臨床試験(治験)に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、3人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。

 研究グループに名を連ねる飯島一誠(かづもと)・兵庫県立こども病院長(66)=前神戸大教授=によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。

■ある女性医師の存在

続きは↓
https://news.yahoo.co.jp/articles/34e72c4fe02d32cd09a5ca7f813893d710e3989e

2 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:53:00.30 ID:iRE0YZ6f0
患者3人でクラファンすればいいよ
3 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:53:06.47 ID:g7Y3f4600
世界に広げてみたら?
それでも少なかったらどうしようもないけど。
4 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:53:15.39 ID:CDViOAoN0
おい、タケダ、つべのCMウソなんか?w
23 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:01:20.27 ID:1oKINLcs0
>>4
あれもなんだかんだと既存施設で作れて、黒字になるからやってるんであって
完全新規で3人じゃどうやっても難しいだろうな
5 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:53:17.29 ID:HSLln2ix0
出資する金ナイポート
6 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:53:27.69 ID:hwDIYDjC0
俺のインポもどうにかならない?
7 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:54:17.50 ID:rX0Rodf50
病気を増やす努力をしろよ。
患者が少ないとか甘えてんのか。
10 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:55:14.82 ID:Cqmqnrkt0
>>7
生きづらそうだね
12 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:55:45.09 ID:N1wX510y0
>>7
面白いとおもってる?
14 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:56:45.02 ID:Ms6JHgus0
>>12
面白いだろ
世界人口が80億で増えすぎだからな
地球のためにも20億まで減らそうぜ
18 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:00:13.98 ID:gqrXY0A40
>>7
輸入小麦や人口甘味料使ったり大麻のネガキャンしたりと頑張ってますが
29 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:03:46.92 ID:1CSCOf+i0
>>7
実際高血圧の基準を恣意的にいじって患者を増やす努力をしてる面もあるから笑えないよな
8 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:54:46.76 ID:PlhWue8q0
そりゃ統一自民が創った弱肉強食の美しい国だもの
9 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:55:07.24 ID:YR2w5d9o0
核酸医薬?mRNAみたいなやつ??
28 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:03:35.05 ID:6zp2wSDn0
>>9
SMAの事例出てるからエクソンスキッパーかな??

知らんけど

11 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:55:27.03 ID:J0oj0HfZ0
>>1
別の大学へ成果を譲ってやれ。医局の縄張り争いの問題だから。
13 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:56:14.63 ID:B5P6MnxR0
海外に持ってかれる日本のいつものお家芸か
15 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:56:46.46 ID:/JUufzkY0
そんなに少ないなら国内だけじゃなく世界を巻き込まないと
16 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:57:06.40 ID:4WPMe7EO0
一人だけの患者でも薬を作るってCMを流してる製薬会社に頼めないの?
17 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 11:59:58.49 ID:1oKINLcs0
これこそクラファンや助けて移植募金と同じことすれば良いんじゃない?
金額がデカすぎて無理とか理由がなにかあるの?
20 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:00:55.21 ID:BqHjt9Tc0
>>17
クラファンしたところでつくるのは製薬会社だぞ
27 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:02:19.66 ID:1oKINLcs0
>>20
製薬会社は黒字にならんから作らないだけで
金さえ出せれば作る、その資金を集められないってだけだし
32 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:04:14.53 ID:BqHjt9Tc0
>>27
理論上はそうだが
国内のクラファンの最高達成額って3億だし
桁レベルで足りないな
19 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:00:38.41 ID:VpNFAjLj0
大脳皮質基底核変性症を治す薬もさっさと作ってくれ
21 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:00:57.08 ID:q7CeAT8h0
国内はともかく海外の企業とかに売り込めない
22 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:00:57.47 ID:wmiZAQBg0
研究用に生産したやつを患者にくれてやればいいんじゃねーの
25 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:02:07.54 ID:BqHjt9Tc0
3人のための特別な車を税金で新ラインでつくろう
って置き換えたらむちゃくちゃなこといってる
26 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:02:12.29 ID:/UTJb6y80
普通の研究者はマジ忙しい
その研究者がマスコミに出てくるときは予算獲得のため
ほんとに出来てるのか
もう少しから先が本番とか聞くけど
30 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:03:52.69 ID:ijexB0290
患者救うためって目的なら海外の製薬メーカーにまで声掛けしてくれ
33 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:04:45.41 ID:Ay7LZjuh0
>>30
こうしてまた日本の技術が海外に流出したのであった
もうこれでいいな
31 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:03:56.90 ID:xt9JPIom0
癌利権 10兆円越えも

汚職と壺バレで
頼みの内需とはなり得なくなったな

34 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:05:18.61 ID:7icF10Xe0
神戸新聞が金を出せばいいやん

記事にする前に、やることやれよ

35 名前:匿名のゴリラ 投稿日時:2023/03/26(日) 12:05:22.01 ID:HEd1OwyN0
こんな事あるんだな
国が助けてやれよ

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